Китайские ученые восстановили слух детям, глухим с рождения

Пять дошколят с врожденной глухотой теперь слышат без слухового аппарата и произносят первые слова. Наследственную болезнь победила генная инженерия. Уникальный метод лечения, который уже называют революционным, разработали генетики Гарвардской медицинской школы и Фуданьского университета (Китай). Клинические испытания завершились, их результаты опубликовали в журнале Science Advances.

Как сообщает агентство Xinhua, чудо удалось совершить благодаря разработанному исследователями Шанхая генному препарату RRG-003. Он вводится в организм путем инъекций. В первых клинических испытаниях участвовали шесть детей дошкольного возраста. У всех малышей диагностирована аутосомно-рецессивная глухота девятого типа. Болезнь вызвана мутациями гена OTOF (отоферлин), который кодирует одноименный белок, необходимый для передачи звуковых сигналов к мозгу. После введения нового препарата в ухо у пяти из шести пациентов восстановились слуховые и речевые функции. У одного малыша лечение не увенчалось успехом. Не исключено, что инновационная методика дала сбой и лечение нужно провести повторно. За состоянием всех детей ученые и медики наблюдали более полугода. Ранее лекарство протестировали на мышах и приматах.

Несмотря на позитивные результаты, говорить о массовом использовании нового метода лечения пока рано. Одни ученые заявляют о безопасности и эффективности генной терапии, а другие указывают на побочные эффекты (лихорадку и кратковременное повышение уровня лейкоцитов в крови). Поэтому нужны дополнительные исследования и наблюдения. По словам исследователей, в некоторых странах данный метод терапии могут одобрить в ближайшие несколько лет. Затем врачи смогут лечить детей.

К слову, по статистике во всем мире от врожденной глухоты страдает до 26 млн человек. Мозг ребенка при врожденном отсутствии слуха не может нормально развиваться. Эффективных способов лечения, помимо кохлеарных имплантатов (протезов, воздействующих непосредственно на слуховой нерв), к сожалению, не существует. После введения уникального препарата слух не возвращался мгновенно, улучшения происходили постепенно. Вместе с тем очевидные результаты терапии были заметны уже через четыре недели после инъекции, о них специалистам рассказали родители.

Подготовила Наталья МАРЦИНКЕВИЧ

Фото из открытых интернет-источников